帕金森病患者的症状得到持续改善只因基因疗法长期临床积极

2020-09-14 11:14   来源: 互联网    阅读次数:2310

9月1日。神经科学和VoyagerTreeutics联合宣布,NBIB-1817(VY-AADC)是由双方共同开发的一种基因疗法,在帕金森病患者的1b期临床试验中显示出了积极的长期效果。在接受一种基因治疗的15例晚期帕金森病患者中,14例在治疗三年后仍在病情分级方面有所改善。"NBIB-1817不仅可以持续改善患者的运动功能,而且可以减少对口服药物的需求。2018年,第一位完成关键临床试验的患者被授予研究基因治疗的第一位患者,但由于新冠肺炎的流行,这一关键临床试验的患者登记被暂停。经登记的临床试验将于今年晚些时候重新开始病人登记,"新闻稿说。


帕金森氏病是继阿尔茨海默氏病之后第二常见的神经退行性疾病。帕金森氏基金会估计全世界有超过一千万的病人。这种疾病的运动症状是由黑质中缺乏(质)神经元引起的,后者产生神经递质多巴胺。目前左旋多巴仍是本病的标准治疗方法。虽然左旋多巴可以显著改善患者在疾病开始时的运动症状,但随着病情的进展,患者对治疗的反应越来越差,有时这种药物不能取得最佳效果,这一时期被称为"关闭"时间。即使在药物生产的开放阶段("on"时间),(运动障碍)也可能发生在以非自愿性肌肉运动异常为特征的运动障碍患者身上。



VoyagerTreeutics是一家致力于开发用于治疗神经系统疾病的基因疗法的生物技术公司。NBIB-1817是一种利用AAV 2病毒载体表达人芳香L-氨基酸脱羧酶(AADC)的基因治疗方法。除了合成多巴胺的黑神经元死亡外,大脑中合成多巴胺所需的AADC水平也在下降。NBIB-1817旨在通过在脑细胞中表达AADC酶和帮助将左旋多巴转化为多巴胺来改善运动症状。创新基因疗法已被美国FDA认定为先进的可再生药物疗法。神经科学生物科学赚了1美元。2019年1月,与旅行者合作开发了包括NBIB-1817在内的多种基因治疗方法。


NBIB-1817基因治疗的目标是"拨回时钟",使晚期帕金森病患者的症状恢复到早期患者的水平(图片来源:参考文献[3])


在名为PD-1101的1b期开放标记临床试验中,15例中晚期帕金森病患者一次性接受NBIB-1817治疗(分为3组,不同剂量的基因治疗)。最新公布的结果显示,经过三年的治疗,病人的关闭时间平均减少了0。15-1。91小时(基线为4小时)。28-493小时)。无运动障碍的开放时间平均增加0。26-2。23小时(基线为10小时)。32-1046小时)。


另外,第2组和第3组接受高剂量基因治疗的患者口服药物需求减少,左旋多巴每日平均剂量分别减少322.0 mg/d和441.2 mg/d(基线分别为1507.0 mg/d和1477.0 mg/d)。3年后,临床医生评估的患者的运动功能水平也继续改善。


加州大学旧金山分校(University of California,San Francisco)神经学教授查德克里斯汀博士(ChadChristine)说:"帕金森氏病患者的运动功能通常会在三年内下降,因此这些结果非常令人鼓舞。近几十年来,晚期帕金森病的标准治疗没有明显变化,我们预计NBIB-1817将成为治疗帕金森病的第一种基因疗法。

责任编辑:无量渡口
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